【医疗研报】创新药周报：首款CRISPR基因编辑疗法上市申请受理-20230129-华创证券

1. 报告编号：153474
2. 报告名称：【医疗研报】创新药周报：首款CRISPR基因编辑疗法上市申请受理-20230129-华创证券
3. 报告来源：互联网用户上传
4. 关键词：行研报告
5. 报告页数：37 页
6. 预览页数：6
7. 报告格式：pdf
8. 上传时间：2024-08-03
9. 简介摘要: (原创分析) 本文为华创证券的证券研究报告，主要关注创新药领域的最新进展和市场动态。报告中介绍了首款CRISPR基因编辑疗法CTX001的上市申请受理情况，并分析了镰刀型细胞贫血和地中海贫血的遗传机制及当前治疗情况。此外，报告还探讨了利用基因编辑技术治疗这些疾病的潜在策略，包括通过编辑BCL11A基因提升血红蛋白表达水平。报告还提及了其他正在研发中的基因编辑疗法，如Edit-301和OTQ923，以及国产多款基因编辑疗法已进入临床阶段。此外，报告还总结了全球和新药速递的动态，包括强生公司的业绩、传奇生物CARVYKTI的试验成果，以及多个新药申请获得FDA受理的情况。报告由华创证券分析师刘浩撰写，仅供华创证券客户使用，不构成个人投资建议，请投资者自行判断风险并自主做出投资决策。

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